治疗儿童贫血，又见给力新药

当面对疾病的时候，大家肯定希望用效果好、副作用低的药物，为此科研工作者们一直努力研究各种药物，希望给大家的生活带来更多健康。就比如最近，一个国际研究小组发现，在治疗乌干达镰状细胞贫血儿童时，羟基脲治疗剂量递增比同一种药物的较低固定剂量更有效，而副作用相似。

高剂量治疗方式效果更佳

这项被称为NOHARM-MTD（在非洲疟疾地区新使用羟基脲-最大耐受剂量）的研究主要针对乌干达的儿童，但研究结果可能会影响包括美国和欧洲在内的世界范围内羟基脲的使用。这项发现发表在6月25日的《新英格兰医学杂志》上。

在这项研究中，187名居住在乌干达的镰状细胞贫血儿童接受了羟基脲治疗。大约一半的人每天接受每公斤体重20毫克的固定剂量，另一半接受的剂量逐渐增加，从每天每公斤体重25毫克开始，如果可以忍受，那么就增加到每天每公斤体重35毫克。医生每2-3个月评估一次治疗效果和潜在的副作用。

虽然研究小组计划让但药物治疗的儿童坚持两年，但由于高剂量的明显好处，一个独立的数据审查小组在开始研究18个月后，改变了治疗过程。罗伯特·奥波卡表示：“我们研究的数据安全和监测委员注意到两个治疗组之间存在非常显著的差异，使用递增剂量的儿童具有更好的临床效果，但副作用的数量相同，因此根据他们的建议，我们停止了试验，并将所有儿童转移到逐步增加的剂量策略中。”

羟基脲安全、可行和有效

镰状细胞贫血是一种危及生命的血液疾病，它将红细胞扭曲成镰刀形或新月形，导致贫血、反复疼痛、器官损伤和早期死亡。这也是一个严重的全球健康问题：在美国，约有10万人受到感染，但全世界每年有30多万儿童出生时患有这种疾病，其中80%以上出生在撒哈拉以南非洲地区。然而，大多数镰状细胞的治疗方法在非洲儿童中还没有得到应用，包括FDA批准的羟基脲，它能有效地减少急慢性疾病的表现。

研究表明，羟基脲对治疗镰状细胞性贫血是安全的、可行的和有效的，据辛辛那提儿童医院的血液学家Russell Ware博士说，他领导了这些研究，并且是NEJM当前论文的高级研究员。Ware说，这种药物可以提高胎儿血红蛋白，减少红细胞镰状化，改善贫血，减轻疼痛和其他镰状相关事件，并减少输血和住院等临床干预措施。

羟基脲高剂量治疗方法值得推广

根据主要研究全球健康中心内科学专家钱迪·约翰（Chandy John）医学博士称：研究开始时，羟基脲的最佳剂量和监测计划尚不清楚。尤其是对于像乌干达这样的低资源国家，确定羟基脲的最佳剂量和监测计划至关重要。

约翰解释说：“我们的数据清楚地表明，每天服用更高剂量的儿童具有更好的临床效果，不良事件更少。”