6名患罕见疾病儿童接受基因疗法

近几年在意大利发现了几种罕见的遗传疾病，而且它以极快的速度在短短几年内夺去了很多幼儿的生命。而针对这种情况，研究人员展开了长期的研究，最近，他们公布了最新的成果，基因治疗法治愈可以这一疾病。并且公布了6名参与研究的患病儿童情况。

意大利发现了两种罕见的遗传疾病，其中一例在短短几年的时间内，就带走了许多儿童的生命。但意大利最新研究表明，基因治疗法治愈可以这一疾病。

六名儿童情况各不同

在这些有着这类疾病的儿童中，部分接受了基因治疗，即用健康的基因代替不健康的基因。结果表明，不仅症状有所减轻而且疾病也不再发展了。接受过基因治疗的儿童似乎没有出现严重的副作用。

另一种罕见的疾病叫做营养不良症，这类疾病会在大脑中形成脂肪酸，导致认知和运动问题，最终在他很小的时候就死亡了。

研究人员对三个因基因突变而患有营养不良症的儿童进行治疗，发现这三个人的哥哥或姐姐都有类似的症状。因为患者的年龄都很小，在研究开始的7到15个月里面，患者哥哥或姐姐的症状还没有全都显现出来。

其中一个用过基因治疗的儿童到了三岁的时候有正常的智商和与他的年龄相符的语言技能。他可以自由的站起，还可以扶着爸爸妈妈的手臂开始蹒跚学步。相反，这名患者的哥哥或姐姐到了三岁的时候不能说话，也不得不坐在轮椅上。

另两名有如此情况也接受基因治疗的儿童，在两岁时没有出现营养不良症的任何症状，而两岁正是研究人员认为会出现症状的年龄。由此可以证明，基因疗法确实对于这种罕见疾病非常有效，这是出乎研究人员当时的预计的。现在，他们正在进一步完善这一治疗方法。

何为基因疗法

基因治疗法也被用来治疗患有威斯科特—奥尔德里奇综合征的三名儿童。这是一种叫WAS.people的基因突变引起的免疫系统疾病。这种疾病会增加人们感染并发症的几率，比如湿疹。研究人员说，我们可以看见那些接受基因治疗的儿童的症状在20到30个月内逐渐减轻甚至消失。

虽然这些结果带给我们希望，但研究时间相对来说比较短，而且研究人员需要持续地观察六名儿童的变化情况，以研发出合适的治疗方案。